近年来，临床试验作为医药研发中至关重要的一环，却面临着高成本、耗时长及人力需求大等诸多挑战。随着人工智能（AI）技术的飞速发展，AI在临床试验中的应用为这些严峻问题提供了前所未有的解决方案。从2018年到2022年，美国食品药品监督管理局（FDA）收到的AI技术相关申请呈指数级增长，从三项增至170多项，显示出行业对AI技术的高度认可。根据《Journal of the American College of Cardiology》在2024年12月发表的一篇观点文章，AI的应用将深刻改变临床试验的未来，包括大规模数据基础设施的构建、提升试验效率和降低成本等方面。
当前的临床试验数据存储及分析系统较为分散，限制了AI的有效性。为了最大化AI在临床试验中的潜力，迫切需要建立一个以患者为中心的数据生态系统，整合电子病历（EHR）、健康管理系统应用、个人健康记录及临床试验数据。在这一过程中，标准化数据格式、确保数据安全以及鼓励信息共享至关重要。
同时，整合来自可穿戴设备及环境监测的多模态实时数据，能让AI在试验进程中动态调整患者治疗方案，显著提升试验的适应性和效率。
例如，许多医疗服务供应商和机构已开始采用快捷医疗服务互操作资源（FHIR），以提升数据互操作性。美国国立卫生研究院（NIH）推出的“All of Us”研究项目，也在积极构建一个涵盖电子病历、基因组数据、问卷调查、可穿戴设备、地理信息及生物样本的大规模数据基础设施。通过加快数据互操作性进程，AI的优势将在RCT中得以充分展现。
现阶段的临床试验往往依托医院进行，相关流程不仅劳动密集，而且重复性高，造成了高昂的费用。AI的介入可以显著降低人力资源的需求，优化患者筛选策略，提升患者多样性，从而简化流程并节约成本。由于随访往往是间歇性进行的，数据收集可能存在漏洞，AI可以帮助简化流程、缩短时间，同时降低对劳动力的依赖。
具体来说，AI辅助工具能够精准定位试验人群，减少对那些不太可能从试验中获益或完成试验的参与者的不必要投资，同时确保不同患者群体的代表性。未来，商业模式将逐步向以患者为中心、数字化、去中心化及自适应的方向转变，融合AI驱动与人工交互的方式。这种转型还将包括利用AI进行患者筛选、数据收集、实时监测及终点判定与分析。倘若AI能有效监测依从性及不良事件，甚至生成监管报告，传统依赖劳动密集型试验操作的合同研究组织（CRO）将面临转型挑战。一些初创企业已率先进行探索，例如，通过可穿戴技术实现远程数据收集，以扩大临床研究规模，并将随访过程去中心化，提高患者参与度及留存率。
然而，当前的监管体系并未充分适应AI技术的快速发展，亦未重视AI在RCT中的独特风险。因此，监管机构需放弃传统的线性审批模式，转向更加灵活的迭代方法，以确保AI工具的安全性和有效性。对于参与RCT的患者来说，他们不仅是药物或器械的受试者，亦是AI技术的使用者，因此监管机构需制定专门流程，以确保AI工具在临床试验中的适当监督和患者安全。
评估偏倚性将尤为重要，尤其是在全球多样化人群中。由于AI模型的复杂性和数据来源的多样性，评估存在巨大挑战。监管机构需针对AI工具的公平性与可靠性制定相应标准及方法。美国FDA等监管机构早已表示支持AI工具在临床研究中的应用。作为初步工作，可将部分AI验证及评估流程融入临床试验环境。
总的来看，AI在临床试验中的应用前景令人振奋，但要实现其全方位效能，亟需对现行系统进行现代化改造。未来的临床试验将实现无缝患者招募、自主遵循试验设计、数据收集及实时个性化交流。这一切不仅需要AI技术的持续进步，更需要在数据管理、提升效率及监管现代化方面的协同创新。虽然面临诸多挑战，但通过跨领域的合作，AI有望为临床研究带来更加包容、高效并以患者为中心的新时代。